利用TALEN技術(shù)在活生物體內(nèi)進(jìn)行位點(diǎn)特異性基因組編輯
在一項(xiàng)新的研究中，來自美國Iowa State University的Ying Wang和Jeffrey Essner利用一種被稱作轉(zhuǎn)錄激活子樣效應(yīng)物核酸酶（transcription activator-like effector nucleases, TALENs）的定點(diǎn)分子剪刀在對斑馬魚進(jìn)行基因編輯中取得突破，從而有助于科學(xué)家們在活的有機(jī)體中進(jìn)行位點(diǎn)特異性的突變和基因編輯。相關(guān)研究結(jié)果于2012年發(fā)表在Nature期刊上，論文標(biāo)題為“In vivo genome editing using high-efficiency TALEN systems”。論文通信作者是分子生物學(xué)家Stephen Ekker。

通過這種TALENs系統(tǒng)，研究人員能夠切掉斑馬的部分DNA，并插入人工的替代DNA序列。這就允許研究人員去激活和可能激活靶基因，這可能有助于科學(xué)家們研究早期胚胎發(fā)育和成年生活的遺傳特征。Ying Wang說，這些創(chuàng)新性發(fā)現(xiàn)可能在農(nóng)業(yè)和人類疾病中有著極大的應(yīng)用。

Wang說，“這項(xiàng)研究在很多方面都帶來深刻的影響。它可能導(dǎo)致農(nóng)作物和性動物更加有效地抵抗疾病，而且它有潛力讓人們對人類遺傳特征和人類疾病產(chǎn)生新的認(rèn)識。”

Jeffrey Essner說，在遺傳組成上，斑馬魚與人類擁有幾乎90%的相同性，因此研究它們的發(fā)育能夠有助于認(rèn)識人類疾病。在早期的胚胎發(fā)育階段，這尤其如此。

Essner說，“大多數(shù)癌癥是因?yàn)榛螂S著時間的推移而發(fā)生的零星突變導(dǎo)致的。在這項(xiàng)研究中，我們所做的就是讓人們可能能夠操縱這些基因，甚至在成人體內(nèi)也能如此。”

激活斑馬魚基因的能力可能導(dǎo)致人們在治療癌癥以及人類與動物的一系列其他疾病方面取得突破。

在這項(xiàng)研究中，研究人員能夠更加有效地利用TALENs技術(shù)和準(zhǔn)確地進(jìn)行基因編輯。在此之前，Adam Bogdanove教授與Dan Voytas教授、Bing Yang助理教授和Martin Spalding教授在TALENs技術(shù)上作出了巨大的基礎(chǔ)性研究工作。

利用TALEN技術(shù)在活生物體內(nèi)進(jìn)行位點(diǎn)特異性基因組編輯
從那時起，人們就一直利用TALENs技術(shù)來操縱細(xì)菌的遺傳機(jī)制，但是Essner說，他們是利用TALENs在體內(nèi)進(jìn)行基因編輯，即在活的有機(jī)體體內(nèi)進(jìn)行操作。